藥品是治病救人的特殊商品，保障藥品安全有效、促進醫藥產業高質量發展事關人民健康、經濟發展、社會穩定。黨的二十屆三中全會作出了完善藥品安全責任體系，健全支持創新藥和醫療器械發展機制等重大改革部署。2024年底，國務院辦公廳印發了《關于全面深化藥品醫療器械監管改革促進醫藥產業高質量發展的意見》（以下簡稱《意見》），對進一步全面深化藥品監管改革作出全面謀劃和系統部署，吹響了新時代新征程進一步全面深化藥品監管改革的號角，必將對促進醫藥產業高質量發展、更好滿足人民群眾對高質量藥品的需求，產生重大而深遠的影響。
一、深刻把握我國藥品監管和醫藥產業發展面臨的新形勢新要求
習近平總書記強調，生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業，要加強基礎研究和科技創新能力建設，把生物醫藥產業發展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。近年來，黨中央、國務院先后出臺關于深化審評審批制度改革、改革完善疫苗管理體制、加強藥品監管能力建設等重大改革措施，推動加快已在境外上市新藥審批，部署實施醫藥工業、醫療裝備產業高質量行動計劃，鼓勵和引導龍頭醫藥企業發展壯大，提高產業集中度和市場競爭力。藥品監管部門認真落實習近平總書記重要指示批示精神和黨中央、國務院部署要求，進一步深化改革、提高效能，持續激發醫藥創新活力，推動新藥好藥上市步伐不斷加快。
審評審批質效顯著提升。推進藥品注冊分類改革，將新藥由“中國新”調整為“全球新”，扎實開展仿制藥質量和療效一致性評價，新藥與仿制藥的審評標準進一步提高。加入國際人用藥品注冊技術協調會（ICH），并連續三次當選其管理委員會成員，ICH指導原則已經全部在國內轉化實施。對創新藥和醫療器械研發加強指導服務，國家藥品監督管理局組建以來先后發布了555個藥品和529個醫療器械審評技術指導原則，超過了過去幾十年的總和，為藥品醫療器械研發創新和技術審評提供了有力支撐。優化審評審批流程，簡化境內未上市而境外已上市新藥審批程序，取消進口化學藥品口岸檢驗，實行藥品制劑與原料藥、藥用輔料和包裝材料關聯審評審批，實施臨床試驗申請默示許可，審評審批效率大幅提升。創新藥臨床試驗審評平均用時已由2017年的175個工作日縮短至2024年的50個工作日，創新藥上市申請審評平均用時已由2017年的420個工作日縮短至2024年的235個工作日，基本消除藥品注冊申請積壓，實現了注冊申請和審評數量年度進出平衡，極大地提高了藥品審評的可預期性。
臨床急需藥品加快上市。設立突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批、特別審批四個加快通道，建立藥品專利糾紛早期解決機制，將藥品上市審批程序與相關專利糾紛解決程序有效銜接。加快罕見病新藥上市速度，將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序。加快兒童藥品審評審批，對在審品種設立“兒童用藥”特殊標識，優化審評資源配置。自開展藥品審評審批制度改革以來，我國藥品注冊申請受理量、審結量大幅增長，藥品研發創新熱潮高漲，突破性治療藥物不斷涌現，每年審評上市的創新藥數量從個位數起步，到2019年上升到兩位數，2023年、2024年批準上市的創新藥分別達到40個、48個。醫藥產業整體規模不斷做大，具有國際競爭力的醫藥創新型企業不斷涌現。目前，我國在研新藥數量居全球第二位，小分子靶向治療、免疫治療、細胞治療等創新藥“出海”取得實質性進展，全球市場對中國創新藥的認可度正在不斷提高。
醫療器械發展量質雙升。打通“政產學研用”，成立高端醫療裝備創新合作平臺，支持醫藥工業、醫療裝備高質量產業發展行動計劃產品上市。對具有我國知識產權、處于國際領先水平、具有顯著臨床應用價值的創新性醫療器械予以優先審評。我國于2014年明確了創新醫療器械的定義，2014年至2017年批準創新醫療器械33個。2018年國家藥監局成立以來批準上市的創新醫療器械呈爆發式增長態勢，到目前為止已累計批準323個創新醫療器械上市，主要集中在高端影像設備、人工智能醫療器械、體外診斷設備和試劑等高端醫療器械，部分產品在國際上處于領先地位。
監管改革面臨新要求新挑戰。當前，新一輪科技革命和產業變革正在深入發展，新技術、新材料、新工藝、新產品、新業態、新模式日新月異，給醫藥創新提供了更多的可能性和創新方向。人們對健康的重視程度日益提高，對疾病預防、診斷和治療的期望越來越高，不斷增長的健康需求為醫藥創新提供了強大的市場驅動力。但是，我國醫藥產業發展仍然存在一些突出短板，創新藥基礎研究相對薄弱，藥物研發仍以“跟隨式”創新為主，靶點同質化現象嚴重，市場競爭激烈但效率不高；原始創新、供應鏈自主可控的醫療器械數量仍然不多，部分醫療器械的關鍵元器件、基礎軟件、基礎材料對外依賴度較高；醫藥創新成果的知識產權保護力度不強，基于市場價值的回報不足，影響企業創新積極性。這些問題的存在涉及研發創新、質量安全監管、知識產權保護、支付使用體系等，說明我國醫藥創新發展整體生態仍有進一步改進空間。各方面對進一步把改革向縱深推進，以藥品監管改革新舉措促進醫藥產業新發展有較高期待。
二、全面把握深化監管改革促進醫藥產業高質量發展的部署要求
《意見》深入貫徹落實習近平總書記關于藥品監管和醫藥產業發展的重要指示批示精神，認真落實黨的二十屆三中全會有關改革部署，提出了一攬子深化監管改革、促進產業發展的改革措施，明確提出了到2035年基本實現藥品監管現代化的目標。我們要準確領會和把握好《意見》精神，扎實抓好貫徹落實。
加大對藥品醫療器械研發創新的支持力度。習近平總書記指出，創新從來都是九死一生。創新藥研發有高技術、高投入、高風險、長周期“三高一長”的特點。對成功研發新藥，業界有“花費10年時間、投入10億美元、不到10%的成功率”的說法。為進一步激發醫藥創新活力，推動我國醫藥從模仿創新向原始創新，《意見》提出完善審評審批機制全力支持重大創新、加大中藥研發創新支持力度、發揮標準對藥品醫療器械創新的引領作用、完善藥品醫療器械知識產權保護相關制度、積極支持創新藥和醫療器械推廣使用等措施，從制度設計上鼓勵和激發創新，為產業發展提供透明穩定可預期的政策環境。對重點創新藥和醫療器械實行“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”，在標準不降低、程序不減少的前提下，對企業進行提前指導服務，允許企業在研發過程中滾動提交研究資料，提升創新研發的質量和效率，加速產品從研發到上市轉化進程。加大藥品知識產權保護力度，擴大藥品試驗數據保護范圍，對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個化學仿制藥及獨家中藥品種建立市場獨占期制度。積極支持創新藥和醫療器械推廣使用，研究破解創新藥和醫療器械“入院難”“報銷難”問題，穩定企業對新藥研發的回報預期。
提高藥品醫療器械審評審批質量和效率。審評審批是藥品研發上市的“最后一公里”，也是保障藥品質量的“第一道關卡”，提高審評審批質效對加快新藥好藥上市，保障人民群眾用藥安全有效至關重要。《意見》提出加強藥品醫療器械注冊申報前置指導、加快臨床急需藥品醫療器械審批上市、優化臨床試驗審評審批機制、優化藥品補充申請審評審批、優化藥品醫療器械注冊檢驗、加快罕見病用藥品醫療器械審評審批等措施，努力縮短審評審批時限，進一步加快創新產品上市進程。其中，優化臨床試驗審評審批機制明確對藥品醫療器械臨床試驗按不同情形將審評審批時限由60個工作日壓縮至30個工作日，壓縮50%。部署開展藥品補充申請審評改革試點，授權條件成熟的省級藥品監管部門開展藥品上市后變更補充申請前置指導，將需要核查檢驗的補充申請審評時限由200個工作日壓縮至60個工作日，壓縮70%。這些措施是提高審評審批效率、切實為企業減負的實舉措、硬手段，將有力地推動新藥好藥加快上市，更好滿足人民群眾臨床用藥需求。
以高效嚴格監管促進高質量發展。從國際經驗來看，藥品和醫療器械專業性、技術性強，產品的安全有效與人民群眾身體健康和生命安全密切相關，醫藥產業在世界主要國家都是受到政府最嚴格監管的領域之一。強大的監管催生強大的產業，嚴監管就是促發展。為應對產品創新、技術創新和業態創新給藥品監管帶來的新挑戰，《意見》堅持統籌發展和安全，著力應對監管挑戰，完善監管舉措，提升監管效能，提出推進生物制品（疫苗）批簽發授權、促進仿制藥質量提升、推動醫藥企業生產檢驗過程信息化、提高藥品醫療器械監督檢查效率、強化創新藥和醫療器械警戒工作、提升醫藥流通新業態監管質效等措施，著力為產業發展營造高效、有序、可預期的監管環境，促進藥品高水平安全和產業高質量發展良性互動。在疫苗批簽發方面，綜合考慮生產工藝成熟度、檢驗方法便捷性以及疫苗上市緊迫程度，將針對兒童和老年人等易感人群且時效性強的季節性流感疫苗的批簽發時限由60個工作日縮減至45個工作日以內。在藥品檢驗方面，在保證滿足檢驗需求的前提下，將注冊檢驗、批簽發檢驗和進口藥品通關檢驗每批次用量從全項檢驗用量的3倍減為2倍，預計每年將為企業減少20億元以上送樣成本。在藥品檢查方面，認真落實中央關于嚴格規范涉企行政檢查的部署要求，根據企業和產品風險等級合理確定檢查頻次，鼓勵協同檢查、合并檢查，減少重復檢查，切實讓涉企監督檢查“無事不擾、無處不在”。
支持醫藥產業擴大對外開放合作。黨的二十屆三中全會強調，必須堅持對外開放基本國策，堅持以開放促改革，在擴大國際合作中提升開放能力，建設更高水平開放型經濟新體制。醫藥行業是一個高度國際化的領域，質量高、療效好的藥品都是在全球銷售，為全人類造福。《意見》堅持大國格局、全球視野，從監管角度提出制度型開放新舉措，注重統籌“請進來”和“走出去”，進一步鼓勵跨國醫藥企業擴大在華投資，支持中國醫藥企業按照國際規則參與全球競爭。在“請進來”方面，優化境外轉境內生產的審評審批流程，支持外商投資企業將原研藥品和高端醫療裝備等引進境內生產。在“走出去”方面，拓寬藥品出口銷售證明的出證對象范圍，對具備資質的企業按照生產質量管理規范生產的藥品，無論是否已經在我國注冊上市，均可出具出口銷售證明，支持我國醫藥產品走向國際市場。這些重大舉措，有利于提振醫藥產業發展信心，有利于擴大醫藥行業對外開放，穩定擴大跨國藥企在華投資預期，推動一批醫藥制造領域標志性合作項目落地。
推動藥品監管體系和能力現代化。高效能監管是保障高水平安全、促進高質量發展的基礎。隨著人工智能、智能制造、連續制造等不斷應用于醫藥研發生產，醫療器械創新的多學科交叉、多技術融合、多功能體現的特點更加顯著，需要藥品監管部門持續強化制度創新和手段創新，完善監管機構，充實監管力量，加快推進藥品監管體系和監管能力現代化。為適應保障質量安全、促進醫藥創新、促進產業發展的需要，《意見》提出持續加強監管能力建設、大力發展藥品監管科學、加強監管信息化建設等措施，通過持續加強能力建設，不斷提升藥品監管工作的科學化、法治化、國際化和現代化水平。
三、以釘釘子精神抓好《意見》各項改革措施的貫徹落實
習近平總書記多次強調，如果不沉下心來抓落實，再好的目標，再好的藍圖，也只是鏡中花、水中月。各級藥品監管部門要切實把思想和行動統一到黨中央決策部署上來，守住改革初心、堅定改革決心、砥礪改革恒心，當好改革的促進派、實干家，全面深入推進藥品監管改革的新實踐，力爭盡快取得工作進展和成效。
堅持黨的全面領導。《意見》強調，各地區、各有關部門要把堅持和加強黨的領導貫穿于深化藥品監管改革的各方面和全過程，按照“四個最嚴”要求，抓好貫徹落實。藥品監管部門要切實把講政治從外部要求轉化為內在主動，始終把貫徹落實習近平總書記重要指示批示精神作為首要政治任務，作為想問題、作決策、開展工作的源頭活水和邏輯起點，自覺養成在吃透黨中央精神的前提下開展工作的習慣，自覺把藥品監管工作放到改革發展大局中謀劃，堅持以深化藥品監管全過程改革服務改革大局。
在改革中完善法治。堅持法治和改革同向發力、同步推進、相互促進，在法治軌道上深化改革、推進中國式現代化，做到改革和法治相統一。要在藥品管理法確定的藥品監管法律框架下，及時將改革成果上升為法律制度，積極增加制度供給、優化制度設計，以良法促善治。加快推進相關法規和配套規章、規范性文件制修訂，加快形成更加有利于促進產業高質量發展、更加有利于加快創新藥和醫療器械上市、更加有利于保護和促進公眾健康的法律制度體系，切實做到在法治下推進藥品監管改革、在改革中完善藥品監管法治。
有力有序推進改革落實。《意見》部署的改革任務涉及多部門職責、涉及央地兩級政府工作，有全國性的也有區域性的，有規定性的也有探索性的。在貫徹落實的過程中需要堅持協調聯動、系統集成，推動各方面改革舉措同向發力，增強改革的系統性、整體性、協同性。加強組織領導和統籌協調，科學制定改革實施方案，明確時間表、路線圖、責任人，形成改革落實臺賬。建立改革任務的跟蹤評價機制，及時跟進各項改革任務進展情況，及時發現問題、改進工作，切實以藥品監管改革再深化，為醫藥產業高質量發展蓄勢賦能。
（作者系國家藥品監督管理局黨組書記、局長）
